El consejo de expertos del "Círculo del Bien" propuso añadir la hemofilia A a la lista de enfermedades

Revuforj ya se utiliza en el Centro Nacional de Investigación Médica Oncológica N.N. Blokhin y ha demostrado su eficacia durante el tratamiento. El consejo de expertos propuso incluir en las categorías de tratamiento a niños con LMA y LLA con curso refractario/recurrente de la enfermedad que no pueden recibir quimioterapia estándar, así como con la presencia del gen quimérico KMT2A, determinado mediante cualquier método disponible. La decisión de incluir el fármaco se ha presentado ante el consejo directivo del fondo estatal para su aprobación.

El consejo de expertos del "Círculo del Bien" también consideró la inclusión de la hemofilia A y el fármaco para su tratamiento, Altuvoct, en la lista de nosologías. Se propone prescribir efanesoctocog alfa a niños con hemofilia A no inhibitoria establecida, previamente tratados con F VIII, y a pacientes en quienes no se pueda controlar la evolución de la enfermedad. Por ejemplo, en caso de episodios repetidos (al menos tres veces al año) de hemartrosis o hemorragia objetivamente confirmada que requieran hospitalización, signos de progresión de artropatía hemofílica crónica o hemorragia que requieran la administración adicional de concentrado de F VIII.

Para pacientes con hipertensión arterial pulmonar, el consejo de expertos del fondo estatal propuso la compra de Opsamit en comprimidos dispersables, desarrollados específicamente para niños. Actualmente, el medicamento, según el Registro Estatal de Medicamentos, está registrado en la Federación Rusa únicamente en comprimidos recubiertos con película.

La Dra. Irina Miklashevich, jefa del departamento científico de cardiología y arritmología pediátrica del Instituto de Investigación de Pediatría y Cirugía Pediátrica Yu. E. Veltischev, señaló en una reunión del consejo de expertos que el fármaco ampliará las posibilidades terapéuticas para niños con esta enfermedad. Actualmente, para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar, Circle of Good adquiere Apbravi (selexipag) de J&J.

Se sugiere el uso de macitentan en pacientes mayores de dos años con presión arterial pulmonar media > 20 mmHg, índice de resistencia vascular pulmonar ≥3 unidades Wood, presión de enclavamiento capilar pulmonar ≤15 mmHg y FC II y III de la OMS.

A principios de agosto de 2025, el consejo de expertos del "Círculo del Bien" decidió incluir la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y los gliomas de bajo grado en la lista de enfermedades, así como aprobar las categorías de niños a los que se les indica el uso de los medicamentos correspondientes, dos de los cuales no están registrados actualmente en Rusia. Se trata de los medicamentos arimoclomol, tovorafenib y satralizumab (TN Enspring de la compañía suiza Roche).